Di Steven Reinberg

HealthDay Reporter

MERCOLEDI, 26 dicembre 2018 (HealthDay News) - In base a risultati preliminari, un farmaco di artrite reumatoide esistente sembrava curare una donna di una condizione rara ma potenzialmente pericolosa per la vita nota come sarcoidosi.

Dopo 10 mesi di utilizzo, tofacitinib (Xeljanz) sembrava eliminare tutti i sintomi per la donna, che aveva provato numerosi trattamenti standard senza successo.

La sarcoidosi è una malattia infiammatoria che colpisce più organi. Mentre alcuni pazienti guariscono senza trattamento, altri soffrono di danni a polmoni, cuore, linfonodi, pelle e altri organi. Sulla pelle, può causare lesioni sfiguranti.

La malattia "altera il sistema immunitario che, a sua volta, porta ad un aumento dell'infiammazione nel corpo", ha spiegato il dott. Anup Singh, un pneumologo del Lenox Hill Hospital di New York City.

"Questo aumento dell'infiammazione può causare sintomi aspecifici come tosse, perdita di peso, eruzione cutanea, dolori articolari e gonfiore, palpitazioni, difficoltà di respirazione, mal di testa o perdita della vista", ha detto Singh, che non è stato coinvolto nel nuovo studio.

La nuova ricerca è stata guidata dal Dr. Nkiruka Emeagwali, un collega clinico presso la Yale Medical School. Ha detto che i trattamenti attuali per la sarcoidosi includono steroidi o il farmaco anti-infiammatorio noto come metotrexato. Né sono affidabili in modo affidabile, tuttavia, ed entrambi possono causare gravi effetti collaterali, hanno osservato i ricercatori.

Il team di Yale sospettava, basandosi sui dati di precedenti studi, che il farmaco per l'artrite reumatoide Xeljanz potesse essere d'aiuto. Appartiene a una classe di medicinali chiamati inibitori JAK, perché i farmaci agiscono su una specifica via biochimica chiamata Jak-STAT.

I ricercatori avevano già utilizzato questa classe di farmaci per trattare con successo altre malattie croniche della pelle come la vitiligine, l'alopecia areata e l'eczema.

Nel nuovo studio, una donna di 48 anni con sarcoidosi ha assunto Xeljanz due volte al giorno per diversi mesi. In quel periodo, le sue lesioni cutanee sono quasi scomparse, secondo quanto riferito dal team di Yale nel numero del 27 dicembre New England Journal of Medicine.

"Durante il trattamento, non solo la sua malattia della pelle scompare, ma non vi è alcuna attivazione del percorso", ha detto il ricercatore Dr. Nkiruka Emeagwali, un collega clinico presso la Yale Medical School, in un comunicato stampa di Yale.

Inoltre, i ricercatori hanno esaminato i dati genetici di un altro paziente prima e durante il trattamento, dimostrando che il percorso Jak-STAT era coinvolto.

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"Abbiamo in programma di valutare l'attivazione della via Jak-STAT nel sangue e nel sangue dei polmoni di oltre 200 pazienti con sarcoidosi polmonare e multiorganica", ha detto.

I risultati sono stati ulteriormente testati in una sperimentazione clinica. Se confermati, potrebbero rappresentare una svolta per i pazienti di sarcoidosi, hanno detto i ricercatori.

"Una malattia spesso terribile, che fino ad oggi non ha una terapia efficace in modo affidabile, può ora essere presa di mira con gli inibitori di Jak", ha detto il ricercatore capo Dr. Brett King, professore associato di dermatologia a Yale. "Abbiamo una medicina relativamente sicura che funziona".

Singh ha notato che il paziente aveva esaurito molte vie per il trattamento.

Lei "era stata trattata con più farmaci anti-infiammatori inclusi steroidi orali e metotrexato per otto anni - senza alcun miglioramento dei sintomi", ha detto.

Il suo successo nell'eliminare i sintomi della sarcoidosi durante l'assunzione di Xeljanz "suggerisce che esiste un diverso percorso del nostro sistema immunitario che è anche coinvolto nell'infiammazione osservata nei pazienti con sarcoidosi", ha detto Singh.

Ma ha sottolineato che più studi sono cruciali prima che il farmaco diventi un trattamento di prima linea.

"Questo caso clinico ci ha dato la speranza per una nuova alternativa terapeutica nella forma di tofacitinib", ha detto Singh, ma il farmaco "rimarrà un'opzione di indagine, fino a quando i risultati degli studi futuri saranno disponibili".